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上一篇多发性骨髓瘤新的治疗手段有哪些？（上）
二，靶向治疗
1.BCL-2抑制剂：维奈托克（Venetoclax），是一类口服的靶向B细胞淋巴瘤因子的选择性抑制剂，主要适用于慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤和急性髓系白血病的治疗。国外有研究发现维奈托克单药或与硼替佐米联用均可杀伤MM细胞，基于此，BELLINI临床研究设计将维奈托克与硼替佐米联用治疗复发难治性骨髓瘤患者，发现联合维奈托克可改善患者治疗深度，并延长无进展生存期，尤其是对合并t（11,14）易位的MM患者疗效较好。我们中心也即将开展Venetoclax临床试验用于治疗t（11,14）易位的复发难治性骨髓瘤患者，欢迎有意向的患者前来咨询。
Venetoclax作用机制
Venetoclax
2.XPO-1抑制剂：塞利尼索（Selinexor）是一种口服的选择性核输出抑制剂，与核输出蛋白XPO1结合并且抑制它的功能，这会导致肿瘤抑制蛋白在细胞核中积累，进而重新启动或增强它们的肿瘤抑制功能，引发肿瘤细胞的特异性凋亡。BOSTON临床研究发现Selinexor联合硼替佐米治疗多线耐药骨髓瘤患者可达到较高的缓解率，并且可延长患者无进展生存期。
3.HDAC抑制剂：帕比司他（Panobinostat）是一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂，通过阻断泛素化蛋白代谢可有效杀伤肿瘤细胞，并与硼替佐米具有协同作用。PANORAMA临床试验将帕比司他与硼替佐米联用治疗复发难治性MM患者，发现帕比司他能一定程度地改善预后，即使是对硼替佐米和来那度胺耐药的患者也同样有效。
4.SLAMF7单克隆抗体：埃罗妥珠单抗（Elotuzumab），一种针对SLAMF7的单克隆抗体，可通过NK细胞介导的抗体依赖的细胞毒作用和NK细胞的直接激活来攻击MM细胞。ELOQUENT临床研究将埃罗妥珠单抗与泊马度胺（EPD）联用治疗复发难治性MM患者，整体治疗有效率可达50%。2015年FDA批准将EPD方案用于治疗对硼替佐米、来那度胺耐药骨髓瘤患者。
